7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
2023，中国经济航船乘风破浪勇向前******
【思想茶座】
编者按
2023年是全面贯彻落实党的二十大精神的开局之年，做好经济工作意义重大。近日，在2022年中央经济工作会议上，习近平总书记总结2022年经济工作，分析当前经济形势，对2023年经济工作作出重要部署，为全面建设社会主义现代化国家开好局起好步定向领航。
新的一年，如何看待中国经济形势？怎样推动经济运行整体好转？光明智库特邀专家学者就此展开交流。
本期嘉宾：
曹立 中央党校（国家行政学院）经济学教研部副主任
黄卫挺 习近平经济思想研究中心副主任
董志勇 北京大学党委常委、副校长，经济学院院长
董煜 清华大学中国发展规划研究院常务副院长
权衡 上海社会科学院党委书记、研究员
主持人：本报记者 张胜 王斯敏
2022年12月30日，在连云港港码头，大批国产轿车等待装船出口海外。新华社发
1.有信心有条件有能力推动经济运行整体好转
光明智库：做好今年经济工作的信心和底气是什么？如何看待2022年中央经济工作会议作出的我国今年“经济运行有望总体回升”的战略判断？
董志勇：经济韧性强、潜力大、活力足、长期向好，这是我国经济的基本面，也是我国经济发展的显著特征和优势。当前，在我国疫情防控政策不断优化、发展环境有望回稳的背景下，经济发展也面对着更高要求。从需求侧来看，要求稳步恢复并提高居民的消费能力和消费意愿，重点推进共同富裕，牢牢把握住经济基本面的内需基本盘。从供给侧来看，要求深化供给侧结构性改革，通过新旧动能转化提升供给能力，牢牢把握住经济基本面的增长新引擎。
权衡：回顾新时代十年，面对涉滩之险、爬坡之艰、闯关之难，经济社会发展取得历史性成就、发生历史性变革、转向高质量发展，推动我国发展站在了一个新的更高历史起点上，为做好今年乃至今后几年的经济工作奠定了坚实基础，也提供了信心和底气：一是经济总量稳居世界第二，超大规模的经济优势和市场优势日益显现；二是经济结构不断优化，新要素新动能不断聚集，为经济持续向好提供了内在动力和活力；三是历史性地解决了绝对贫困问题，如期全面建成小康社会，新发展理念发挥重要引领作用；四是始终为经济社会发展创造良好稳定的内外部条件，制度优越性和治理体系的效能不断显现。
黄卫挺：从经济运行的影响因素、发展趋势和体制优势来看，首先，2022年经济下行压力主要来自超预期因素，并非结构性因素，这是客观看待当前经济形势的起点。这些超预期因素仅是短期扰动，我国经济长期向好的基本面没有变。其次，我国经济潜在增长率仍处于中高水平，超预期因素消退之后有望回归趋势增长。从改革开放以来的经验看，除要素供给增长之外，我国潜在增长率的重要来源是制度性变革和技术性变革。2022年中央经济工作会议明确提出，将“谋划新一轮全面深化改革”，并在科技政策、产业政策等方面作出了重要部署，这些举措将给我国潜在增长率提供更强支撑。更为重要的是，党领导经济工作的体制优势正在引导形成经济增长的一致预期，将有力推动中央部门、各级政府形成工作合力，引领各方面力量同向而行、共同发力。
董煜：开局之年，经济发展面临着新的更高要求。一是把握发展环境的变化，特别是国际局势变化对中国经济的影响。二是把握工作方法的变化，更加强调系统观念，更加强调政策的协调配合。三是把握重点任务的要求，如要找到扩大内需与深化供给侧结构性改革的结合点等。
对今年“经济运行有望总体回升”的战略判断，我们一方面要充满信心和底气，另一方面需准备好付出艰苦努力，凝心聚力促发展，把中国经济的潜力和优势发挥出来。
2.越是形势复杂越要坚持稳字当头
光明智库：“稳字当头、稳中求进”“稳增长稳就业稳物价”……2022年中央经济工作会议为何如此强调“稳”字？
黄卫挺：稳中求进工作总基调是我们党治国理政的重要原则，也是做好经济工作的方法论。当前，我国经济恢复的基础尚不牢固，需求收缩、供给冲击、预期转弱三重压力仍然较大，外部环境动荡不安，给我国经济带来的影响加深。越是在形势复杂之时、关键节点之处，越要坚持稳字当头、稳中求进。
落到具体工作中，要特别突出稳增长、稳就业和稳物价。其中，稳增长就是稳大局，2022年前三季度我国国内生产总值同比增长3%，稳增长刻不容缓。受经济下行影响，一些金融风险凸显，不仅需要针对特定风险采取防范化解措施，也需要通过稳增长做大经济分母，维护宏观经济和金融体系稳定。稳就业要重点解决好高校毕业生就业问题，千方百计促进多渠道就业创业。稳物价方面，要加强重要民生商品保供稳价，及时有效缓解结构性物价上涨给部分困难群众带来的影响。
董志勇：一方面，“稳字当头”有助于协调短期波动与长期增长的关系，对于夯实经济恢复基础、应对外部环境动荡至关重要，有利于保持今年经济运行在合理区间，保持社会大局稳定。另一方面，“稳中求进”有助于平衡经济增长与高质量发展的关系。稳增长、稳就业、稳物价是稳住经济的关键，体现了鲜明的人民立场，对于提振市场主体信心十分关键。
董煜：稳增长、稳就业、稳物价，是在今年经济工作中瞄准了宏观调控最主要的着力点。从稳增长看，最近中央反复强调“实现质的有效提升和量的合理增长”，就是不能让增速滑出合理区间。从稳就业看，2023年高校毕业生总规模预计达1158万人，会成为宏观调控的一大难点。从稳物价看，尽管2022年物价总体保持平稳，但新的一年可能还会面临各种复杂情况，绝不能掉以轻心。“三稳”之间密切联动、互相影响，必须统筹推进。
曹立：突出做好稳增长、稳就业、稳物价工作，尤为重要。一方面，当前市场主体预期不稳、信心不足的问题较为突出，稳增长紧迫性明显提升。将“稳增长”摆在首位，也可通过稳增长实现稳就业。另一方面，随着防疫政策持续优化，经济整体回升，消费需求有望快速释放，但可能会推升国内通胀压力。因此，要做好稳就业保民生，稳定物价水平，加强重点商品保供稳价，确保基本生活需求，兜牢民生底线。
3.努力实现最优政策组合和最大整体效果
光明智库：今年宏观经济政策将在哪些方面重点发力？对于会议提出的“六个统筹”，应如何看待？
董煜：2022年中央经济工作会议强调在财政、货币、产业、科技、社会等政策上发力。其中，产业政策和科技政策要格外重视与党的二十大作出的重要部署相衔接。
做到“六个统筹”，关键是找到各项工作中的主要矛盾，破解制约工作的难点堵点卡点。比如，“要更好统筹经济政策和其他政策，增强全局观，加强与宏观政策取向一致性评估”。这是一个重要机制，目前已有一定基础，还需进一步完善：宏观政策本身，财政政策、货币政策、科技政策、产业政策等相互之间要加强一致性评估；非经济领域的一些政策，也需加强与经济政策的衔接协调，确保各方面都以经济建设为中心，齐心协力抓发展。
权衡：以“要更好统筹经济质的有效提升和量的合理增长”为例，我们坚持以质取胜，以量变的积累实现质变，这是因为经济运行总是在总量变化与结构调整中向前发展，量的合理增长是质的有效提升的基础和条件，质的有效提升是量的合理增长的动力和目标。统筹好二者是我国经济高质量发展的内在要求和现实需要。
曹立：以“社会政策要兜牢民生底线”为例，今年经济工作要把促进青年特别是高校毕业生就业工作摆在更加突出位置。一方面，随着生产生活秩序逐步恢复，交通物流、居民出行逐步增加，将带动住宿、餐饮、旅游等服务业恢复，有利于吸纳劳动力就业。另一方面，新技术的发展会使就业市场发生积极变化，催生一批新模式、新业态，创造新的岗位需求。
推动经济运行整体好转，迫切需要供给侧结构性改革和扩大内需协同发力。更好统筹二者，着力点在于：加强自主可控，集中力量攻克关键核心技术等“卡脖子”环节，提升产业链供应链韧性和安全水平；注重优质有效，优化供给结构、提升供给质量，通过高质量产品和服务供给，不断满足和创造新的需求。
董志勇：近年来，科技创新在我国经济发展中的作用越发凸显，将成为实现“六个统筹”的重要抓手。今年的宏观经济政策可重点从科技创新端发力。政府可出台相应政策，不断完善科技创新激励机制，加大对高水平人才培育的支持力度，鼓励市场形成新的人才培育模式。
黄卫挺：以统筹当前和长远为例，应重点权衡好短期运行调控目标和中长期发展改革目标之间的关系。处理好稳增长政策力度，既要推动经济增长重回合理区间，也要避免引发经济过热；处理好短期稳增长和中长期高质量发展之间的关系，特别是要做好稳增长与房地产平稳健康发展之间的权衡，在坚持“房住不炒”的前提下发挥好房地产业对经济的综合带动作用；处理好短期应对之策和经济治理现代化之间的关系；切实将解决中长期问题、实现中长期目标分解到当前经济工作中，有计划分步骤加以推进。
4.提振社会各方对经济发展的信心
光明智库：会议强调，要“从改善社会心理预期、提振发展信心入手，纲举目张做好工作”。对此，您如何看待？
权衡：近年来，由于受到各种不确定性因素影响和冲击，市场主体预期减弱已成为制约我国发展的重要问题之一，如何引导合理预期、强化市场信心，特别是强化民营经济、外资经济等各类市场主体的预期和信心，对做好今年经济工作至关重要。
针对社会上一些不正确的议论和观点，要旗帜鲜明、毫不含糊地予以澄清和引导，对于一些中长期战略部署，要在第一时间进行细化说明和有效解释，更加明确、更加积极地引导各种经济主体形成良好社会预期；要坚持更高水平的改革开放，持续加快建设市场化、法治化、国际化营商环境；要形成完善有效的激励约束机制，激励各类市场主体按照市场机制和公平竞争原则参与经济活动。
曹立：做好今年经济工作，着力扩大国内需求是当务之急，要把恢复和扩大消费摆在优先位置，增强消费对经济发展的基础性作用、投资对优化供给结构的关键作用。一方面，要着力促消费。提升传统消费，培育新型消费，扩大服务消费，适当增加公共消费，支持住房改善、新能源汽车、养老服务等消费。另一方面，要着力稳投资。加快推进基础设施项目建设，补齐民生领域短板，聚焦重点领域和国家重大战略。提振民营企业家投资信心，激发民间投资活力，鼓励和吸引更多民间资本参与国家重大工程和补短板项目建设。要扎实做好吸引和利用外资工作，加快发展现代服务业，塑造国际竞争合作新优势。
黄卫挺：会议强调切实落实“两个毫不动摇”，对于激发各类市场主体活力具有重要现实意义。党的二十大报告强调要“优化民营企业发展环境，依法保护民营企业产权和企业家权益，促进民营经济发展壮大”。下一步，要加快形成促进民营经济发展壮大的顶层设计，建立完善相应的制度体系和激励机制，从制度和法律上真正落实“对国企民企平等对待”的要求，从政策和舆论上鼓励支持民营经济和民营企业发展壮大，进一步激发民间投资和民营经济活力。
董煜：信心来自预期，预期取决于环境。在民营经济发展方面，如何做好促进平台经济健康发展工作具有标志性意义。从监管层面来说，对于平台经济要加强和优化常态化监管，明确只要依法合规经营，就可以继续大力发展。同时，要进一步平衡监管和创新之间的关系，实行更加灵活的监管方式，鼓励企业在业态和模式方面不断创新。会议提出“支持平台企业在引领发展、创造就业、国际竞争中大显身手”，从引领发展来说，平台企业不仅能推动数字经济和数字技术发展，还可引领与它相连接的传统中小微企业创新升级；从创造就业来说，如何通过发挥平台企业的作用，更好地吸纳就业，是需要研究的重大课题；从国际竞争来说，要利用好我国在数字经济创新上积累的优势，以平台企业为载体，在一些前沿领域进一步构筑新的发展优势。
5.科学预判形势，共迎光明前景
光明智库：做好今年的经济工作，还应注意哪些问题？
曹立：提振信心、稳定预期，关键是提振企业和企业家信心。让国企敢干、民企敢闯，重要的是调动企业和企业家的积极性。同时，要着力发展实体经济，重视防风险，建立鼓励资本长期深耕实体经济、支持科技创新的政策机制，防止“脱实向虚”。
董煜：在落实2022年中央经济工作会议重要部署过程中，如果推进工作只从本领域出发、单兵突进，不顾对其他领域可能带来的影响，就会破坏政策的有效实施。为此，除了强调目标导向和问题导向外，必须把实践作为检验工作成效的第一标准。同时，要把政策宣传解读放在重要位置上，第一时间向社会传递重点领域和热点政策的准确信息。
权衡：要特别关注国际经济环境的深刻变化对中国经济的影响。密切跟踪国际能源市场价格波动、大国货币政策溢出效应、国际地缘政治冲突紧张、全球粮食价格波动等重大因素对国内经济运行的波及和影响，防止外部环境和变量对国内经济稳增长带来冲击。另一方面，也要格外关注和有效防范各类重大经济金融风险，确保不出现系统性经济金融风险，做好形势预判和有效应对。
《光明日报》（ 2023年01月05日 07版）
